Unikátní studie PROTECT — Nově také v ČR

V současné době probíhá v České republice a vybraných zemích světa klinická studie pojmenovaná Protect, která zkoumá účinnost látky s názvem teplizumab. Předběžná data ukazují, že tato substance může zpomalit ničení beta buněk produkujících inzulin při diabetu 1. typu. Probíhající studii nám představil prof. Šumník.

Unikátní studie PROTECT — Nově také v ČR

Pane doktore, na stránkách dětské diabetologie (detskydiabetes.cz) jsem se dočetla, že jste o získání této studie usilovali opravdu dlouho…

To máte pravdu, nebylo to jednoduché. Studií, které cílí na děti s diabetem, je totiž velmi málo a pokud se objeví, jde spíše o nepříliš zajímavé dublování projektů provedených již dříve u dospělých. Studie Protect je v mnoha ohledech jiná. Nová účinná látka se podává pouze dětem s nově diagnostikovaným diabetem 1. typu, protože pouze u této skupiny byla na menších projektech prokázána dostatečná účinnost.

To zní velmi nadějně.

Ano, jsme opravdu velmi rádi, že i děti z Česka dostaly možnost zúčastnit se tohoto unikátního projektu.

Jak jste se vlastně o výzkumu dozvěděli?

První kontakt a neoficiální nabídka přišly na imunologické konferenci v Londýně před dvěma lety. Výrazně nám pomohlo naše předchozí aktivní zapojení do podobných studií. Duchovním otcem studijní látky (nazvané pro české uši trochu podivně teplizumab) je profesor Kevan Herold z americké univerzity v Yale, s ním a jeho týmem jsme v minulosti spolupracovali na jiných projektech.

Jaká pracoviště se do experimentu zapojila v rámci České republiky?

V České republice se otevřela tři dětská diabetologická centra, a to Praha–Motol, Ústí nad Labem a Ostrava. Celosvětově pak jde o desítky pracovišť v Severní Americe a některých zemích Evropy.

Jaký je tedy princip samotné léčby, který je v probíhající studii Protect sledován?

Jde vlastně o biologickou léčbu diabetu 1. typu – podávání protilátky proti lymfocytům (jedním z typů bílých krvinek), které jsou zodpovědné za ničení beta buněk. Zjednodušeně řečeno, cílem je dosažení rovnováhy mezi jednotlivými typy imunitních buněk a zpomalení autoimunitní reakce.

Jakým způsobem je možno zachovat u nově diagnostikovaných dětí zbytkovou produkci vlastního inzulinu?

Podávání teplizumabu je aktuálně jedinou částečně prokázanou možností, jak uchovat činnost zbývajících beta buněk – v tom spočívá její jedinečnost. Některé studie prokazují, že výborná kontrola diabetu může mít podobný (ale mírnější) efekt, proto doporučujeme všem dětem glykemie co nejbližší normálním hodnotám již od samého počátku onemocnění.

Smyslem léčby je tedy zachovat u nově diagnostikovaných dětí zbytkovou produkci vlastního inzulinu. Jak dlouho se dá tento stav remise u dětí udržet?

Zda se podaří prokázat účinnost teplizumabu a jak dlouho bude fungovat, to je cílem studie Protect a výsledek je těžké předvídat. Osobně se domnívám, že efektivita na lepší kontrolu diabetu by mohla přetrvávat několik let.

Jací pacienti mohou do studie vstoupit?

Studie Protect je určena dětem, kterým je mezi 7 a 18 lety a jsou krátce po zjištění diabetu 1. typu.

Ovšem má to jedno omezení – zapojit se mohou pouze děti, od jejichž manifestace diabetu neuběhly více než čtyři týdny. Proč?

Ano, to je pravda. Abych to vysvětlil, vrátím se k počátkům vzniku této studie. Nápad na její realizaci vznikl na základě úspěšné předchozí menší studie, která prokázala, že teplizumab zpomaluje ničení beta buněk ještě před manifestací diabetu. Děti, které teplizumab dostávaly, měly podstatně menší šanci, že diabetem onemocní. To byl neskutečný průlom a ojedinělý historický úspěch. Cíl probíhající studie je podobný – zachránit, co se dá: tedy ochránit co nejvíce beta buněk, které dětem při začátku diabetu ještě zbývají. A protože ničení beta buněk probíhá v období stanovení diagnózy poměrně rychle, je třeba začít co nejdříve. Je tedy nutné kontaktovat některé z našich center, a to do tří týdnů od stanovení diagnózy. Později už není možné do projektu vstoupit.

Existují nějaká pravidla, která účastníci musí dodržovat – například dbát na pravidla zdravého životního stylu, dodržovat zdravý jídelníček apod.?

Děti zařazené do studie dodržují standardní režim dítěte s diabetem 1. typu. Tedy aplikují inzulin, monitorují glykemie kontinuálním monitorem glykemie a počítají obsah sacharidů ve stravě. A samozřejmě se snaží dosáhnout normoglykemie.

Kolik dětí s diabetem nyní sledujete? Jsou ještě volná místa pro zařazení?

Moc nás těší, že naše motolské centrum je zatím nejlepší v počtu zařazených dětí (aktuálně jich máme již přes 20). Jen pro zajímavost, v první desítce je z Evropy ještě centrum ve Varšavě a dále sedm amerických a jedno kanadské centrum. Protože je o studii poměrně velký zájem, očekávám, že bude možné zařazovat děti maximálně do konce letošního roku.

Výzkum momentálně probíhá asi rok. Jak ho vy sám zatím hodnotíte? Splňuje zatím vaše odborná očekávání?

Osobně jsem velmi příjemně překvapen zájmem o tento projekt ze strany rodičů i dětských diabetologů. Spolupráce nemůže být lepší. Na hodnocení účinnosti je ale stále ještě brzy. Rád bych doplnil, co zde ještě nezaznělo – jde o placebem kontrolovanou studii, kdy 2/3 účastníků dostávají teplizumab a 1/3 placebo, tedy neúčinnou neškodnou látku. Asi je zbytečné dodávat, že zařazení do uvedených skupin je náhodné a nejsme schopni ho nijak ovlivnit ani rozpoznat.

Jaké jsou v rámci studie další lékařské plány? Hodláte ji například rozšířit i mezi nově diagnostikované dospělé?

Další kroky budou záviset na tom, jaké výsledky studie Protect přinese, tedy zda dojde ke splnění primárního cíle – prodloužení životnosti beta buněk. Pokud ano, v což doufám, měly by být nejvhodnější skupinou pro podání teplizumabu ty děti, které dosud diabetes nemají, ale existuje u nich vysoké riziko, že ho v nejbližší době dostanou. Jedná se často (ale nejen) o příbuzné osob s diabetem 1. typu, s přítomností tzv. autoprotilátek v krvi. Pomocí kombinace těchto autoprotilátek lze s vysokou pravděpodobností stanovit, zda do několika let onemocní diabetem. A právě této skupině dětí by teplizumab mohl pomoci ještě daleko více než těm, kterým ho aktuálně podáváme – nabízí se zde možnost prevence nebo přinejmenším výrazného oddálení začátku diabetu.

V léčbě cukrovky se stále více uplatňují moderní technologie. Je to podle vás cesta, kterou by se léčba cukrovky měla v budoucnu ubírat?

Musím říci, že je skvělé být diabetologem dnes, kdy prožíváme dobu vpravdě revoluční. Technologie, zejména kontinuální monitory glykemie a jejich spojování s inzulinovými pumpami, nabízejí mnohem lepší šanci na dlouhodobé dosažení normálních glykemií. Je pro mě naprosto fascinující sledovat, jak se mění možnosti dnešních dětí s diabetem 1. typu v porovnání s obdobím před několika lety. Možná bych se měl jménem dětských diabetologů na závěr trochu pochlubit a seznámit čtenáře s jedním velice pozitivním faktem: registr dětského diabetu poeticky nazvaný ČENDA (Česká národní dětská diabetická databáze) ukazuje, že za posledních pět let se průměrná hodnota glykovaného hemoglobinu u nás zlepšila natolik, že riziko vzniku pozdních komplikací diabetu kleslo o 40 %. A to je jen začátek!

Mgr. Kamila Leciánová

Zobrazit diskuzi
Diskuze k článku
Subscribe
Upozornit na
guest
0 Komentáře
Inline Feedbacks
View all comments
0
Would love your thoughts, please comment.x
()
x